Những tiến bộ của liệu pháp tế bào gốc và công nghệ gen trong điều trị trẻ bại não

GS Nguyễn Thanh Liêm, Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào gốc & công nghệ Gen Vinmec cho biết, bại não là một trong các loại tàn tật phổ biến ở trẻ em.

Tại các nước phát triển, tỷ lệ trẻ bại não từ 2- 3 trẻ trong số 1000. Tuy nhiên, tỷ lệ này ở các nước đang phát triển như Việt Nam có thể cao hơn nhiều do chăm sóc sau sinh chưa tốt.

GS Liêm chia sẻ thêm, bại não có thể do nhiều nguyên nhân gây nên. Các nguyên nhân thường gặp nhất ở nước ta là sinh non, ngạt, xuất huyết não, vàng da ở giai đoạn sơ sinh. Ngoài các nguyên nhân mắc phải thì biến đổi gen cũng là một nguyên nhân quan trọng.

Điều trị bại não từ trước đến nay chủ yếu là phục hồi chức năng với những kết quả hạn chế, đặc biệt là cho các trẻ bại não mức độ nặng.

Ghép tế bào gốc là một phương pháp mới ra đời nhưng mang lại nhiều hứa hẹn.

Bệnh nhi 2 tuổi đầu tiên bị bại não do nhiễm trùng máu, thiếu oxy não phải sống thực vật, đã có tiến triển tốt sau ghép tế bào gốc. Điều đó đã thôi thúc GS Liêm đề xuất đề tài nghiên cứu cấp nhà nước ghép tế bào gốc cho trẻ bại não với Bộ Khoa học và Công nghệ. 

Sau 3 năm nỗ lực, đề tài nghiên cứu mang về những kết quả tích cực ngoài mong đợi. Nhiều trẻ bại não đã cải thiện chức năng vận động và phát triển trí tuệ sau điều trị, thay đổi cuộc sống của bệnh nhi.

"Việt Nam tự hào là một trong những nước đi đầu trong lĩnh vực này. Tuy nhiên, còn rất nhiều vấn đề cần phải tiếp tục nghiên cứu: Làm thế nào để chẩn đoán sớm và chính xác? Làm thế nào để biết trường hợp nào là do mắc phải trường hợp nào là do gen, tế bào gốc nào là phù hợp nhất, liều tế bào gốc bao nhiêu là tốt nhất, đường truyền nào là tốt nhất?", GS Liêm trăn trở. 

Những tiến bộ trong liệu pháp này sẽ được mổ xẻ sâu hơn trong hội thảo chuyên đề: Chẩn đoán và điều trị bại não ứng dụng của liệu pháp tế bào gốc và công nghệ gen do các giáo sư hàng đầu của Úc và Việt Nam trình bày vào ngày 20/11/2018 tại Bệnh viện Vinmec 458 Minh Khai, Hà Nội.

GS Nguyễn Thanh Liêm hiện là Viện trưởng Viện Nghiên cứu tế bào gốc và công nghệ gen Vinmec (thuộc hệ thống y tế Vinmec).

Ông từng được mời đi mổ trình diễn tại nhiều nơi trên thế giới: Mỹ, Ý, Hà Lan, Pháp, Úc, Nhật, Hàn Quốc... Nhiều phẫu thuật viên từ Mỹ, Ý, Nhật Bản, Đài Loan... cũng đã đến VN học tập các kỹ thuật của ông.

GS Liêm là phẫu thuật viên hàng đầu thế giới về phẫu thuật nội soi nhi điều trị u nang ống mật chủ (trên 500 ca) và thoát vị cơ hoành (trên 300 ca). Ông đã có 11 công trình khoa học công bố trong hai lĩnh vực này, góp phần thúc đẩy ứng dụng các kỹ thuật đó trở thành thường quy ở nhiều trung tâm trên thế giới.

GS Liêm là người Việt đầu tiên được vinh danh được nhận giải thưởng Nikkei ở lĩnh vực khoa học công nghệ trong 22 năm từ khi có giải thưởng.